A型血友病也被称作凝血因子VIII缺陷或经典血友病，这是一种X染色体连锁的凝血因子VIII量或分子结构异常引起的隐性遗传性出血性疾病，多发于男性。近日，德国制药巨头拜耳（Bayer）宣布，欧盟委员会（EC）已批准Jivi（BAY94-9027），用于既往已接受治疗的12岁及以上青少年及成人A型血友病患者，治疗和预防出血。Jivi推荐的预防性治疗方案为每5天一次，或根据患者的临床特征，也可调整为每7天一次或每周2次。
 

 

关于Jivi

 

Jivi是一种长效、位点特异性聚乙二醇化重组人凝血因子VIII（PEG-rFVIII），可递送更高的持续水平的FVIII，由于在特定的位点进行了聚乙二醇化，因此具有延长的血液半衰期。Jivi分别于今年8月底在美国批准以及9月中旬在日本获批。此次欧盟批准，也标志着Jivi的第3个重要监管批准，Jivi也是拜耳血友病组合中的第3个A型血友病药物，另2个分别为Kovaltry和Kogenate-FS。

 

关于PROTECT VIII

 

Jivi的获批，是基于III期研究PROTECT VIII的积极数据。该研究评估了Jivi用于预防性治疗、按需治疗以及围手术期管理的疗效和安全性。研究结果显示，Jivi每7天1次、每5天1次、每周2次预防性用药时，具有良好的预防出血作用。此外，Jivi也能有效控制手术过程中的出血事件以及有效治疗所有出血事件，大多数情况下只需静脉输注一次或2次。Jivi通过精心设计，在重组人凝血因子VIII蛋白表面插入一个半胱氨酸残基（Cys），并以此作为聚乙二醇（PEG）聚合物的附着位点，来达到延长半衰期的目的，同时保留rFVIII的生物学活性。