日本“神药”Kymriah可治愈白血病？

简要：Kymriah实际上是一种靶向CD19的基因修饰的CAR-T细胞免疫疗法，最初是美国宾夕法尼亚大学和诺华公司共同研发的。

近日关于日本东京诺华制药研发成功了一种特效药，能够治疗白血病的文章在网上广泛传播。那么这种神药究竟是什么？又是否真的能够治愈白血病呢？

保健常识：网上流传的神药Kymriah实际上是一种靶向CD19的基因修饰的CAR-T细胞免疫疗法，最初是美国宾夕法尼亚大学和诺华公司共同研发的。早在2017年，美国食品和药物管理局(FDA)已批准其上市。

作为人类历史上批准的首款CAR-T细胞产品，Kymriah最开始主要被用于治疗25岁以下复发或难治性B细胞急性淋巴性白血病(ALL)的患者。2018年5月，Kymriah第二个适应症获批，用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤的成人患者(先前接受过两次或以上的系统治疗)。

Kymriah的问世无疑是部分白血病治疗的进步。但任何一种药物和疗法都有其适应症范围，Kymriah也不例外。如果说目前单独采用该疗法，即认为“攻克了白血病”，缺乏科学依据。

另外，缓解率≠治愈率，缓解率指病情在一定时间内得到相应控制，而治愈率是指治疗期内平均每百名治疗患者中，经医生判定为治愈的人数，或可理解为某种疾病可治愈的概率。“Kymriah治愈率80%”的说法，缺乏科学依据，也无从考证。

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