近日Horizon制药公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份生物制品许可申请（BLA），申请批准teprotumumab用于活动性甲状腺眼病（TED）的治疗。该公司已请求对这份BLA进行优先审查。之前，FDA已授予teprotumumab治疗活动性TED的突破性药物资格、孤儿药资格、快速通道资格。

 

teprotumumab BLA的提交，基于确认性III期临床研究OPTIC（NCT03298867）的积极数据。今年3月公布的顶线结果显示，研究达到了主要终点，与安慰剂组相比，teprotumumab治疗组患者眼球突出或鼓胀表现出显著改善：teprotumumab治疗组有82.9%的患者达到眼球突出或鼓胀减少2mm或更多的主要终点，而安慰剂组仅为9.5%，。眼球突出（proptosis）是TED患者发病的主要原因。此外，该研究也达到了全部次要终点。安全性方面，teprotumumab的安全概况与该药治疗TED的II期研究中一致。详细数据将在今年晚些时候举行的医学会议上公布，并将在同行评议期刊上发表。

 

保健常识一：甲状腺相关眼病也称甲亢突眼，是成年人最常见的眼眶病之一，属于自身免疫性疾病。其主要症状有畏光、流泪，异物感，眼肿、眼睑闭合不全，复视和视力下降。

 

保健常识二： Horizon制药公司于10月3日称美国FDA授予其用于弗里德希氏共济失调(FA)治疗的干扰素孤儿药资格，该公司专注于开发和商业化创新药物，以满足罕见疾病和风湿性疾病领域的治疗需求。