世界首例，中国通过基因编辑治疗艾滋病

简要：《新英格兰医学杂志》在线发表了中国学者通过基因编辑的方法获得CCR5基因突变的造血干细胞的研究。

9月12日，《新英格兰医学杂志》在线发表了中国学者通过基因编辑的方法获得CCR5基因突变的造血干细胞的研究。

目前全世界唯一被治愈的艾滋病患者是“柏林病人”，而在北京，出现了与之相类似的案例。患者与“柏林病人”同患血液肿瘤兼艾滋病，治疗方案同是造血干细胞移植；不同的是，前者通过基因编辑的方法获得CCR5基因突变的造血干细胞，而后者的突变天然拥有。

中国学者“以基因编辑技术之长，补‘柏林病人’之短”，利用基因编辑手段在人体造血干细胞中失活CCR5基因，并将编辑后的干细胞移植到HIV（艾滋病病毒）感染合并急性淋巴细胞白血病患者体内产生效果。这在世界上尚属首次。

基因编辑的造血干细胞能够在患者体内存活并从“少数外来者”繁衍为“绝对多数的原住民”，是治愈艾滋病的关键。

北京大学生命科学学院教授邓宏魁表示，这项研究成果是第一步，它证明了基因编辑后的造血干细胞在人体中是安全的，并且能够存活下来，甚至有可能‘逆境繁衍’。研究团队后续将继续提高基因编辑效率，调整治疗方案，以达到治愈的目标。

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